[ASH 中国之声]主鸿鹄教授：急性早幼粒细胞白血病可实现家庭治疗-肿瘤瞭望

[ASH 中国之声]主鸿鹄教授：急性早幼粒细胞白血病可实现家庭治疗

作者:肿瘤瞭望日期:2017/12/18 17:47:57 浏览量:32682

编者按：急性早幼粒细胞白血病（APL）是目前唯一不用骨髓移植就可治愈的急性髓系白血病亚型，其治疗主要采用维甲酸+亚砷酸+化疗。2017年12月9日-12日，第59届美国血液学年会（ASH）在位于美国东部的亚特兰大隆重召开，来自北京大学人民医院、北京大学血液病研究所主鸿鹄教授获邀代表团队在ASH会上进行一项关于“APL家庭治疗新方案”的口头报告。在ASH会议现场，《肿瘤瞭望》极为有幸地采访到了主鸿鹄教授，并带来了其研究相关的精彩内容。现将其整理成文，以供读者参考。

主鸿鹄教授：我们团队的研究主要针对急性早幼粒细胞白血病（APL）患者，APL是目前疗效最好的一种白血病亚型，其主要的治疗药物有维甲酸、砷剂以及化疗，根治率可达90%以上。我们的研究旨在简化APL的治疗，探索如何不使用化疗、以口服药物为主的新方案。我们的目标在于：使用全口服制剂实现APL的家庭治疗。该项研究是基于前期工作的基础上开展的，2013年我们团队联合国内七大血液中心在临床肿瘤杂志（JCO）上发表过文章，证实了当采用维甲酸+砷剂+化疗三药联合治疗APL时，口服砷剂（复方黄黛片）与静脉砷剂具有同等的疗效。在2014年我们团队在《新英格兰医学杂志》上发表了原创性新方案“将化疗去除、仅采用口服砷剂和维甲酸、总治疗周期8个月”。病人在诱导治疗1月后即可正常工作。通过这项小样本量（仅为20例）研究，证实了APL家庭治疗的可行性，并且医疗花费较低。

基于前期研究的结果，这次我们开展了一项多中心、随机对照研究，包括国内14个血液中心，北京大学血液病研究所黄晓军教授作为PI，把目前国际指南中推荐的APL最佳治疗方案（维甲酸+静脉砷剂）作为对照组，试验组为维甲酸+口服砷剂。经过3年多时间，共入组109例患者，其最终结果显示：试验组的疗效不劣于对照组。这意味着口服砷剂组疗效与静脉砷剂无明显差异，可达到替代静脉砷剂的效果。通过这样一项大型、随机对照临床试验，提供了最高级别的循证学证据，证实了APL家庭治疗新方案的有效性。我们期待这种方案在将来写入中国APL的治疗指南中，并推广至国际上，使更多的国内外APL患者早日受益于我们原创性的“家庭治疗新方案”，在根治APL的同时显著提高病人的生活质量、降低医疗费用。

本内容仅供医学专业人士参考